Ezmekly - Anwendung

Ezmekly (Mirdametinib) – Neue Therapieoption bei Neurofibromatose Typ 1 mit plexiformen Neurofibromen

Ezmekly ist ein Arzneimittel des Unternehmens SpringWorks Therapeutics (eine Healthcare-Company von Merck KGaA, Darmstadt), das seit Juli 2025 in der Europäischen Union bedingt zugelassen ist. Der Wirkstoff Mirdametinib ist ein oraler, selektiver MEK-Inhibitor und stellt eine bedeutende Innovation für Patienten mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1) dar – einer seltenen genetischen Erkrankung.

Ezmekly (in den USA als Gomekli vermarktet) ist die erste und einzige Therapie in der EU, die sowohl bei Erwachsenen als auch bei Kindern ab 2 Jahren mit symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN) eingesetzt werden darf.

Was ist Neurofibromatose Typ 1 (NF1)?

NF1 ist eine genetische Erkrankung, die durch Mutationen im NF1-Gen (Neurofibromin) verursacht wird. Betroffene entwickeln oft gutartige, aber problematische Tumore entlang der Nerven – sogenannte plexiforme Neurofibrome (PN). Diese können Schmerzen, motorische Einschränkungen, Entstellungen und eine stark reduzierte Lebensqualität verursachen. Etwa 30–50 % der NF1-Patienten entwickeln PN. Eine operative Entfernung ist häufig nicht möglich, da die Tumore entlang der Nervenfasern wachsen.

Bis zur Zulassung von Ezmekly gab es in Europa nur begrenzte Behandlungsoptionen, vor allem für Kinder.